国家为鼓励药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来相继出台了一系列鼓励政策。伴随利好政策和临床需求的双轮驱动，越来越多药企积极投身到罕见病药的研发当中。据统计，目前我国有70多款罕见病药获批上市，其中有14款于2022年登场亮相，包括人福药业的罕见难治性癫痫药氯巴占片、豪森药业的遗传性血管性水肿治疗药醋酸艾替班特注射液、兆科药业的肌萎缩侧索硬化治疗药利鲁唑口服混悬液及特发性肺动脉高压治疗药吸入用一氧化氮等。
此外，60多款罕见病药已通过谈判纳入国家医保目录。值得注意的是，2022医保目录调整中明显加大了对罕见病药的关注，最终有7款药物成功纳入，包括兆科药业的肺动脉高压治疗药曲前列尼尔注射液、豪森药业用于治疗视神经脊髓炎的伊奈利珠单抗注射液、诺华用于复发型多发性硬化的奥法妥木单抗注射液、罗氏用于脊髓型萎缩症的利司扑兰口服溶液用散等。
据中研研究院《2023-2028年中国医药行业市场发展现状调查及未来趋势预测研究报告》显示：
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在罕见病用药供应保障方面，国家医保局联合国家卫生健康委先后印发相关文件，通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床适应等方面的合理需求。截至2023年6月底，全国已有22.9万家定点医院和药店配备了包括罕见病用药在内的目录谈判药品。
罕见病保障在地方医保层面也有积极突破。2023年1月，江苏省人大通过《江苏省医疗保障条例》，对江苏省罕见病用药保障机制进行了详细规定，首次将罕见病保障体系写入省级医保法规。过去十余年，地方省市对罕见病群体的保障政策陆续出台，例如以浙江、江苏为代表的“专项基金”模式，以山东、成都为代表的“大病保险”模式等，补充了基本医保覆盖度的不足。
到了2021年，国家医保局、财政部发布《关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》，要求各地原则上不得再出台超出清单授权范围的医保支付政策，已出台的要在3年内与国家政策衔接。但江苏省本次以省级人大立法的形式确认了罕见病保障机制，突破了过去地方单一部门出台专项措施的通行做法，保证了政策的延续性，在现有制度框架下，迈出了可贵的一步。
2023年中国医药行业市场发展现状 70%罕见病获批药品已入医保
近年来，国家医保局通过优化准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保药品目录，2023年国家医保药品目录调整工作方案对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。
国家医保局日前发布消息显示，通过医保目录准入谈判，已累计将26种罕见病用药纳入医保药品目录，平均降价超50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的75种罕见病用药已有50余种纳入医保药品目录。数据说明，一方面，我国罕见病药品上市数量相对于全球情况仍有一定差距，多达40种罕见病患者面临“境外有药、境内无药”的无奈局面;另一方面，已上市药品中逾70%纳入医保，国家医保药品目录每年的动态更新，不断纳入罕见病用药，到现在已初见成效。
统计数据显示，罕见病在人群中的患病率大约在3.5%-5.9%，虽然84.5%的病种患病率不足百万分之一，但是中国罕见病患者总数已有约2000万人，并以每年新增超过20万患者的速度增长。鉴于我国庞大的人口基数，相对于其他国家和地区，很多罕见病在我国已经变得“不罕见”。在临床用药需求推动下，罕见病药物市场持续升温。有业内专业机构指出，中国罕见病药市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%，预计2030年将激增至259亿美元，约合1755亿元。
随着待遇清单等一系列的制度安排对地方罕见病保障政策的进一步规范，在新的政策环境下，地方罕见病保障机制的探索也进入一个新时期。普惠补充商业健康保险，简称普惠险、惠民保或城市定制险，通常由政府主导或指导，保险企业承保，针对一定区域内基本医保参保人的补充医疗保障。2022年，各地已经有超过250款保险产品上市，已经成为政府主导的“多层次医疗保障体系”建设的重要部分。新形势下，普惠险也成为地方罕见病保障机制探索最切实可行的方案之一。
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